DrugTargetWorld: una biobanca sintetica per l’addestramento e il benchmarking degli scienziati IA

Abstract degli autori

La scoperta di bersagli farmacologici richiede di distinguere le molecole che contribuiscono causalmente alla malattia da quelle che vi sono soltanto associate. Addestrare e valutare agenti di IA affinché svolgano questo processo dall’inizio alla fine è difficile, perché nelle biobanche reali non è nota con certezza la struttura causale sottostante e l’accesso ai dati dei singoli partecipanti è soggetto a restrizioni. Presentiamo DrugTargetWorld, un framework che genera per via procedurale biobanche simulate, o «mondi», con una struttura causale nota ma nascosta agli agenti. Ogni mondo contiene genotipi, proteine, cartelle cliniche, esiti e immagini sintetiche di risonanza magnetica (MRI) per 54.000 partecipanti. Gli agenti devono costruire un fenotipo della malattia, individuare le proteine che ne sono causa, dedurre la direzione benefica della loro modulazione e, facoltativamente, condurre esperimenti virtuali di «laboratorio umido». Abbiamo valutato nove agenti in 540 episodi distribuiti su 20 mondi cardiovascolari e tre budget sperimentali. Opus 5 e GPT-5.6 Sol hanno ottenuto i punteggi compositi medi più alti, rispettivamente 39,98 e 35,38 su 100, e hanno entrambi individuato in media il 64% delle proteine causali. Tuttavia, nessun agente ha distinto in modo affidabile le proteine non causali fuorvianti, e le prestazioni sono rimaste limitate dalle valutazioni integrate necessarie per collegare la costruzione del fenotipo, le prove di causalità e le decisioni sugli interventi. Rendendo la struttura causale di ogni mondo nota a chi valuta ma nascosta all’agente, DrugTargetWorld trasforma la scoperta di bersagli farmacologici dall’inizio alla fine in un problema di addestramento e valutazione scalabile, con una ricompensa verificabile.