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Stanford schiera 37.000 agenti di IA per progettare farmaci candidati
I ricercatori di Stanford hanno creato un’azienda biotecnologica virtuale composta da migliaia di agenti di IA, che hanno analizzato studi clinici, individuato caratteristiche biologiche associate al successo nello sviluppo di farmaci e pro
AI.info Team ·
I ricercatori di Stanford hanno messo insieme un’azienda biotecnologica virtuale con 37.000 agenti di IA, nessuno dei quali umano, per analizzare studi clinici, valutare bersagli farmacologici e proporre terapie. Il sistema ha esaminato circa 50.000 studi in meno di una settimana e individuato caratteristiche biologiche associate a risultati migliori nello sviluppo di farmaci.
Il lavoro, pubblicato il 17 settembre su Science, ha portato anche alla proposta di un trattamento contro il cancro ai polmoni diretto contro la proteina B7-H3. Mesi dopo che il sistema di IA aveva formulato la proposta, basandosi su informazioni disponibili prima di gennaio 2025, un’azienda farmaceutica ha sviluppato in modo indipendente la stessa strategia basata su un coniugato anticorpo-farmaco. Stanford descrive il risultato come una convalida esterna, non come la prova che l’azienda virtuale abbia creato un farmaco pronto per i pazienti.
«La nostra idea era vedere fin dove potevamo spingerci. Potevamo creare un’azienda biotecnologica che si occupasse di tutto, dalla ricerca di bersagli farmacologici fino alla progettazione di studi clinici? Potevamo avere un’azienda interamente basata su agenti, capace di affrontare le sfide estremamente complesse della scoperta di farmaci?» —James Zou, professore associato di scienza dei dati biomedici alla Stanford Medicine
37.000 agenti si dividono il lavoro di un’azienda biotecnologica
La Virtual Biotech ricalca la struttura di un’organizzazione convenzionale dedita allo sviluppo di farmaci. Un agente nel ruolo di direttore scientifico riceve una domanda di ricerca, assegna il lavoro a divisioni specializzate e combina i risultati. Le divisioni lavorano in parallelo sugli elementi fondamentali della progettazione dei farmaci, tra cui l’identificazione dei bersagli e la pianificazione degli studi clinici.
Questa architettura mira ad affrontare un problema ben noto nella ricerca farmaceutica: le prove importanti si trovano in database separati e spesso vengono esaminate da gruppi che lavorano isolatamente. I singoli agenti possono concentrarsi su un compito circoscritto, mentre un agente coordinatore trasmette i risultati tra le diverse specialità e richiede ulteriori analisi quando le prove sono incomplete.
L’analisi degli studi ha individuato due caratteristiche biologiche legate al successo
Per il suo primo test importante, l’azienda biotecnologica virtuale ha incaricato gli agenti di estrarre informazioni strutturate dai dati degli studi clinici, dagli articoli scientifici e da fonti correlate. Gli agenti hanno analizzato e catalogato circa 50.000 studi in meno di una settimana, un compito che, secondo Stanford, avrebbe richiesto anni ai ricercatori umani.
Oltre ai risultati degli studi, gli agenti hanno esaminato i dati molecolari raccolti durante gli studi stessi. Hanno elaborato due sistemi di punteggio: uno valutava quanto un farmaco colpisse in modo specifico un determinato tipo di cellula, mentre l’altro misurava la bimodalità, cioè se l’attività di un gene bersaglio si comportasse più come un interruttore della luce che come un dimmer.
Gli studi con punteggi elevati in entrambe le categorie hanno ottenuto risultati migliori. Secondo il rapporto di Stanford, i farmaci diretti contro geni con un’attività simile a un interruttore avevano il 40% di probabilità in più di passare dalla Fase 1 alla Fase 2. Avevano anche il 48% di probabilità in più di arrivare sul mercato e mostravano il 32% di eventi avversi in meno rispetto ai farmaci con schemi di attività più ampi. Le associazioni sono emerse in ambiti quali le malattie oncologiche, cerebrali, cardiache, renali e polmonari, anche se questi risultati descrivono schemi storici e non garantiscono il successo di un singolo candidato.
B7-H3 è diventato il banco di prova del sistema nel mondo reale
Stanford ha poi chiesto all’azienda biotecnologica virtuale di valutare B7-H3, nota anche come CD276, come possibile bersaglio per il cancro ai polmoni. Gli agenti hanno analizzato i dati pertinenti provenienti da studi e archivi biomedici e hanno riferito che B7-H3 era espresso in misura elevata nei fibroblasti, cellule del tessuto connettivo che si trovano spesso vicino ai tumori.
L’analisi suggeriva che i fibroblasti che esprimono B7-H3 inviano segnali alle cellule immunitarie vicine e ne sopprimono l’attività, aiutando i tumori a evitare l’attacco immunitario. Sulla base di queste prove, gli agenti hanno proposto un coniugato anticorpo-farmaco: un anticorpo progettato per legarsi alle cellule che presentano B7-H3 e veicolare un carico tossico di chemioterapia.
Il sistema ha formulato la proposta usando dati disponibili prima di gennaio 2025. Nell’agosto 2025, un’azienda farmaceutica privata e consolidata ha sviluppato in modo indipendente la stessa strategia basata su un coniugato anticorpo-farmaco diretto contro B7-H3. La terapia ha poi ricevuto la designazione di terapia innovativa dalla Food and Drug Administration statunitense, dopo aver dimostrato efficacia in uno studio condotto sull’uomo.
Questa sequenza offre al lavoro di Stanford una prova più significativa di una corrispondenza retrospettiva con un vecchio articolo, ma non dimostra che l’IA abbia scoperto un farmaco commercialmente valido. L’azienda esterna ha sviluppato e testato la propria terapia separatamente, mentre gli agenti di Stanford hanno prodotto un’ipotesi computazionale che deve ancora essere convalidata in laboratorio e in ambito clinico.
Il sistema si ferma ancora prima del laboratorio
Il gruppo di Zou presenta la Virtual Biotech come un sistema di ricerca in fase iniziale, non come un’azienda farmaceutica autonoma. I suoi agenti possono cercare prove, redigere analisi, confrontare bersagli e suggerire progetti terapeutici, ma non producono composti, conducono esperimenti né arruolano pazienti.
Questo limite è importante perché lo sviluppo di farmaci fallisce per ragioni che i database non possono cogliere del tutto. Un candidato deve superare esperimenti su cellule e animali, vincoli di produzione, test di tossicità, valutazione normativa e studi controllati sull’uomo. Una solida motivazione computazionale è solo una parte di questo percorso.
I ricercatori affermano che il passo successivo sarà portare in laboratori fisici altri bersagli individuati dall’azienda biotecnologica virtuale e misurare quanti supereranno i test sperimentali. Il risultato relativo a B7-H3 fornisce al sistema un banco di prova specifico: verificare se le altre proposte possano passare da un’analisi coordinata a prove biologiche riproducibili.
Per ora, Stanford ha dimostrato un sistema in grado di distribuire un ampio compito di ricerca biomedica tra migliaia di agenti specializzati e di formulare un’ipotesi terapeutica verificabile. La prossima risposta arriverà dagli esperimenti sui candidati che restano ancora da valutare.