Trasformazione dei settori

L’IA nella scoperta di nuovi farmaci

Isomorphic Labs ha raccolto 2,1 miliardi di dollari nel maggio 2026 senza avere ancora una molecola in sperimentazione clinica, mentre a settembre Insilico ha somministrato il suo farmaco al primo paziente di uno studio di fase III. Ecco do

AI.info Team · 2026-08-05

Il settore sta investendo davvero nell’IA, non si limita ai comunicati stampa

Al di là dei video dimostrativi, l’espressione «farmaco progettato dall’IA» viene usata con una certa disinvoltura. Ma i capitali che affluiscono in questo settore sono inequivocabili e tracciabili. Isomorphic Labs, la controllata di Alphabet nata dal lavoro di DeepMind su AlphaFold, ha firmato nel gennaio 2024 accordi con Eli Lilly e Novartis per la scoperta di farmaci diretti a più bersagli, per un valore complessivo vicino ai 3 miliardi di dollari: Lilly ha versato 45 milioni di dollari alla firma, più fino a 1,7 miliardi di dollari legati al raggiungimento di traguardi; Novartis ha versato 37,5 milioni di dollari alla firma, più fino a 1,2 miliardi di dollari legati al raggiungimento di traguardi.

Nel febbraio 2025 Novartis ha ampliato la propria parte dell’accordo da tre programmi di ricerca a un massimo di sei. È un segno che i primi progressi tecnici — le due aziende hanno riferito che, entro l’inizio del 2026, erano emersi candidati preclinici diretti a bersagli ritenuti in precedenza «non trattabili con farmaci» — erano abbastanza solidi da giustificare un investimento maggiore, non l’annuncio di un farmaco già pronto.

Isomorphic ha raccolto 600 milioni di dollari nel suo primo round con investitori esterni nel marzo 2025, poi 2,1 miliardi di dollari in un round di serie B il 12 maggio 2026, guidato da Thrive Capital con la partecipazione di Alphabet, GV, MGX, Temasek, CapitalG e del fondo sovrano britannico per l’IA. Una raccolta pari a tre volte e mezzo la precedente, tredici mesi dopo, e ancora nessuna molecola sviluppata in proprio in sperimentazione clinica.

È questa la fisionomia attuale del settore: le aziende che sviluppano piattaforme ricevono somme enormi per la promessa di cicli più rapidi e meno costosi, dalla scoperta delle molecole iniziali alla selezione e all’ottimizzazione di quelle più promettenti, anni prima che si sappia se le molecole risultanti supereranno le fasi 2 e 3. La scommessa delle aziende farmaceutiche non è che l’IA curi malattie che la chimica tradizionale non riusciva ad affrontare: è che acceleri la parte iniziale di un processo diventato progressivamente più costoso e più lento, e che questa accelerazione valga miliardi già nella fase pilota.

Insilico Medicine: da un laboratorio di Hong Kong alla quotazione in borsa

La prova più chiara che la farmaceutica basata sull’IA sia diventata una categoria di investimenti, e non soltanto una curiosità della ricerca, è Insilico Medicine. Il suo inibitore di TNIK, rentosertib (noto anche con le precedenti sigle ISM001-055 o INS018_055), è stato individuato usando Chemistry42, il motore di chimica generativa di Insilico, insieme a PandaOmics, il suo motore per la scoperta di bersagli terapeutici, come trattamento per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una malattia che provoca una progressiva cicatrizzazione dei polmoni, alla fine fatale, per la quale esistono poche terapie efficaci.

Nel giugno 2025 Nature Medicine ha pubblicato i risultati dello studio di fase IIa GENESIS-IPF: 71 pazienti in 22 centri in Cina sono stati assegnati in modo casuale, per 12 settimane, al placebo oppure a uno di tre regimi di dosaggio di rentosertib. Nei pazienti che hanno ricevuto la dose più alta (60 mg una volta al giorno), la capacità vitale forzata è aumentata in media di 98,4 mL, contro una riduzione media di 20,3 mL nel gruppo placebo: un segnale dipendente dalla dose in una malattia in cui la funzionalità polmonare normalmente non fa che peggiorare.

Da allora Insilico ha portato rentosertib alla fase III. Il primo paziente dello studio GENESIS-IPF-3 ha ricevuto una dose il 10 settembre 2026: si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, su 320 pazienti in 47 centri in Cina, con 52 settimane di trattamento e il tasso annuo di riduzione della capacità vitale forzata come endpoint primario. Un endpoint a 52 settimane significa che non ci saranno risultati prima della fine del 2027, e il ricercatore responsabile dello studio ha stimato che, in condizioni favorevoli, l’approvazione definitiva arriverà fra tre o quattro anni.

Secondo i dati forniti dall’azienda sulla propria pipeline, dal 2021 sono stati selezionati 35 candidati preclinici (dato aggiornato a ottobre 2026) e sono state ottenute 13 autorizzazioni IND, con un ciclo dall’individuazione del bersaglio alla selezione del candidato preclinico che dura in media dai 12 ai 18 mesi, contro una stima di riferimento per il settore più vicina ai 4,5 anni per quella sola fase.

Sono cifre dichiarate dall’azienda e vanno lette come una rivendicazione di efficienza da parte di un fornitore, non come un benchmark verificato in modo indipendente. Ma sono anche i numeri che l’azienda deve ora sostenere davanti agli azionisti: Insilico si è quotata alla Borsa di Hong Kong il 30 dicembre 2025 (simbolo 3696.HK), raccogliendo circa 2,28 miliardi di dollari di Hong Kong (circa 290 milioni di dollari) in quella che, secondo quanto riportato, è stata la più grande IPO biotech di Hong Kong del 2025.

Eli Lilly e Tencent figuravano tra gli investitori principali: per Lilly era la prima partecipazione in questa veste a un’IPO biotech. Tre mesi dopo, nel marzo 2026, Lilly e Insilico hanno firmato un accordo da 2,75 miliardi di dollari che attribuisce a Lilly i diritti esclusivi a livello mondiale per sviluppare e commercializzare farmaci scoperti tramite la piattaforma Pharma.AI di Insilico in diverse aree terapeutiche, con 115 milioni di dollari versati alla firma e il resto legato a traguardi regolatori, commerciali e relativi alle royalty.

Le due aziende collaboravano già dal 2023, il che suggerisce che l’ampliamento dell’accordo sia stato il rinnovo di un rapporto con risultati alle spalle, non un primo incontro.

Consolidamento: perché Recursion ha acquisito Exscientia

Non tutte le storie dell’IA applicata alla farmaceutica sono storie di espansione. Nell’agosto 2024, Recursion Pharmaceuticals — nota per la sua piattaforma automatizzata di imaging cellulare e fenomica — ha annunciato l’acquisizione interamente in azioni di Exscientia, lo spinout di Oxford famoso per aver portato alcune delle prime piccole molecole progettate con l’IA alla sperimentazione sull’uomo. L’operazione, valutata circa 650 milioni di dollari, si è conclusa nel novembre 2024 dopo l’approvazione degli azionisti di entrambe le società.

La società risultante dalla fusione ha mantenuto il nome Recursion ed è stata guidata da Chris Gibson di Recursion, mentre David Hallett di Exscientia ha assunto il ruolo di direttore scientifico. La logica dell’operazione era la complementarità: il punto di forza di Recursion era lo screening biologico su larga scala e l’individuazione dei bersagli terapeutici; quello di Exscientia era la progettazione chimica di precisione e la sintesi automatizzata. Il management prevedeva che dalla combinazione derivassero circa 100 milioni di dollari l’anno di sinergie sui costi, oltre a una liquidità complessiva di circa 850 milioni di dollari, e progettava di condurre circa dieci studi clinici entro la fine del 2025.

Erano previsioni formulate al momento della fusione, non risultati. A due anni di distanza, i programmi più avanzati di Recursion erano ancora in fase 2, nessun prodotto dell’una o dell’altra piattaforma era arrivato a uno studio di fase 3 e la società prevedeva spese operative di cassa inferiori a 375 milioni di dollari nel 2026, con risorse sufficienti fino ai primi mesi del 2028. La tesi della piattaforma integrata non è ancora stata messa alla prova nel punto decisivo, perché nessun programma è arrivato così avanti.

La fusione è un segnale di dove si collochi realmente l’economia del settore. Nessuna delle due società, da sola, aveva trasformato la propria tecnologia in un farmaco approvato. Combinare le piattaforme era un modo per costruire una «piattaforma integrata» — dall’individuazione dei bersagli alla progettazione chimica fino alla conduzione degli studi clinici — che una singola società specializzata esclusivamente nell’IA aveva faticato a finanziare da sola, soprattutto con i mercati pubblici che valutavano i titoli delle società di scoperta di farmaci tramite IA ben al di sotto dei massimi raggiunti durante il precedente ciclo di entusiasmo.

I fallimenti che nessuno mette nelle presentazioni agli investitori

I comunicati stampa del settore hanno un punto cieco prevedibile: annunciano accordi e avvii di studi clinici, mentre relegano discretamente in secondo piano l’interruzione dei programmi. Ma i fallimenti sono istruttivi, perché mostrano con precisione dove l’IA ha cambiato le probabilità di successo e dove no.

La prima esperienza clinica di Exscientia illustra il divario tra velocità e successo. DSP-1181, sviluppato con Sumitomo Dainippon Pharma come trattamento per il disturbo ossessivo-compulsivo, è stato ampiamente descritto come il primo farmaco progettato con l’IA a entrare negli studi di fase 1, ma il suo sviluppo è stato interrotto dopo che non aveva soddisfatto i criteri necessari per proseguire.

EXS-21546, un antagonista del recettore A2A associato a un inibitore di PD-1 per il carcinoma renale e il carcinoma polmonare non a piccole cellule, era in sperimentazione nello studio di fase 1/2 IGNITE-AI (NCT05920408) prima che Exscientia chiudesse il programma nel 2023, concludendo che, secondo i modelli basati sui dati clinici e preclinici, era improbabile che il farmaco potesse raggiungere un indice terapeutico adeguato. L’IA ha portato rapidamente entrambe le molecole alla sperimentazione sull’uomo; una volta lì, la biologia umana non ha dato il via libera a nessuna delle due.

La traiettoria di BenevolentAI è ancora più netta. Il suo programma principale, BEN-2293, un inibitore topico pan-Trk per la dermatite atopica, ha raggiunto l’endpoint primario di sicurezza e tollerabilità, ma non gli endpoint secondari di efficacia in uno studio di fase IIa i cui risultati sono stati resi noti nell’aprile 2023. Il mese successivo la società ha annunciato che avrebbe licenziato fino a 180 persone, con risparmi di circa 56 milioni di dollari, e nel 2024 stava tagliando un ulteriore 30% del personale e chiudendo la propria sede negli Stati Uniti, mentre il prezzo delle sue azioni ristagnava sotto 1 dollaro.

Nel marzo 2025, BenevolentAI è stata ritirata dalle quotazioni di Euronext Amsterdam attraverso una fusione con Osaka Holdings e ha proseguito l’attività come società privata. La lezione che i dirigenti farmaceutici continuano a trarre da questo caso riguarda specificamente la validazione dei bersagli terapeutici: la piattaforma di BenevolentAI ha contribuito a individuare il meccanismo pan-Trk come candidato per la dermatite atopica, ma nessuna accelerazione nella progettazione delle molecole può sostituire la domanda fondamentale, ossia se un bersaglio abbia effettivamente un ruolo causale in una malattia. Questo si accerta ancora con i metodi tradizionali, attraverso la biologia e la genetica, e l’IA eredita quel rischio senza modificarlo.

Se si considera anche la stima ampiamente citata del Tufts Center for the Study of Drug Development, secondo cui sviluppare un farmaco approvato costa nell’ordine di 2,6 miliardi di dollari includendo i costi del tempo capitalizzati, emerge uno schema chiaro: l’IA sta visibilmente accorciando le fasi di scoperta e di sviluppo preclinico. I 12-18 mesi indicati da Insilico rispetto a un valore di riferimento di circa 4,5 anni rappresentano un cambiamento reale e significativo. Non è ancora stato dimostrato che l’IA riduca l’alto tasso di insuccessi nelle fasi cliniche, da cui deriva la maggior parte di quei 2,6 miliardi di dollari: gli insuccessi nelle fasi 2 e 3 dipendono in larghissima misura da un problema di biologia, non di progettazione delle molecole.

Sviluppare o acquistare: come le grandi aziende farmaceutiche stanno adottando la tecnologia

Le grandi aziende farmaceutiche non aspettano di vedere quali società di piattaforme prevarranno: per cautelarsi, acquistano accesso alla tecnologia e sviluppano competenze interne, a volte in parallelo con lo stesso partner. La collaborazione avviata da Sanofi nel maggio 2024 con Formation Bio e OpenAI è un esempio del modello «acquistare e sviluppare»: Sanofi mette a disposizione dati proprietari sulla ricerca e sviluppo e sugli studi clinici, OpenAI apporta competenze tecniche e nel fine-tuning dei modelli, mentre Formation Bio — a sua volta impegnata nello sviluppo di farmaci e dotata di risorse ingegneristiche pensate per l’incontro tra farmaceutica e IA — si occupa dell’integrazione. L’obiettivo è creare strumenti su misura per le diverse fasi dello sviluppo di Sanofi, non per un singolo programma farmacologico.

Sanofi ha dichiarato esplicitamente di voler diventare la prima grande azienda biofarmaceutica «basata sull’IA su larga scala»: un’ambizione che riguarda le attività interne, non soltanto la pipeline di scoperta dei farmaci.

Novartis, nel frattempo, segue un approccio diversificato con più partner, anziché puntare su un’unica piattaforma. Accanto all’accordo con Isomorphic Labs, nel settembre 2024 ne ha firmato uno da oltre 1 miliardo di dollari con Generate:Biomedicines — 65 milioni di dollari iniziali, di cui 15 milioni per una partecipazione azionaria, più pagamenti legati al raggiungimento di obiettivi e royalty — per usare la piattaforma di progettazione generativa delle proteine di Generate nello sviluppo di farmaci biologici de novo per diversi bersagli. Considerando anche l’ampliamento dell’accordo con Isomorphic, Novartis porta quindi avanti contemporaneamente due scommesse indipendenti sulla scoperta di farmaci tramite IA, una sulle piccole molecole e una sulle proteine, invece di riunirle in un’unica infrastruttura tecnologica come hanno fatto Recursion ed Exscientia fondendosi.

La contesa sull’accesso ad AlphaFold 3

Nel settore si sta svolgendo una vicenda meno appariscente, ma importante, che riguarda l’accesso alla previsione delle strutture proteiche. Google DeepMind ha pubblicato il codice e i pesi del modello AlphaFold 3 alla fine del 2024, ma l’AlphaFold Server che si basa su di esso resta limitato agli usi non commerciali. L’intenzione di DeepMind è chiara: commercializzare la tecnologia attraverso Isomorphic Labs, anziché concedere ai concorrenti l’accesso gratuito a una tecnologia che la società nata da un suo scorporo commercializza attraverso collaborazioni per la progettazione di farmaci.

Questa restrizione ha spinto un consorzio di grandi aziende farmaceutiche, tra cui AbbVie, Johnson & Johnson, Sanofi e Boehringer Ingelheim, a sostenere OpenFold3, una reimplementazione dell’architettura di AlphaFold 3 completamente aperta e utilizzabile con licenza commerciale. Nell’ambito della Federated OpenFold3 Initiative, cinque aziende aderenti, tra cui AbbVie e Johnson & Johnson, hanno effettuato congiuntamente il fine-tuning di OF3 sui propri dati proprietari relativi alle interazioni tra proteine e farmaci — secondo quanto riportato, nell’ordine di 4.000-8.000 coppie proteina-farmaco per azienda — anziché mettere in comune quei dati tra loro o dipendere dai piani di sviluppo di DeepMind.

È una risposta diretta a un rischio strategico: nessuna azienda farmaceutica vuole che le proprie capacità di biologia strutturale siano subordinate a una società appartenente allo stesso gruppo di un concorrente.

Le autorità di regolamentazione tracciano il confine tra scoperta e prove

Finora la FDA ha tracciato un confine preciso per l’ambito delle sue linee guida preliminari sull’IA nello sviluppo dei farmaci. La bozza del 6 gennaio 2025, «Considerazioni sull’uso dell’intelligenza artificiale a sostegno delle decisioni regolatorie sui farmaci e sui prodotti biologici», esclude esplicitamente dal proprio ambito l’IA usata esclusivamente per la scoperta di farmaci o per migliorare l’efficienza operativa. Riguarda invece l’IA usata per produrre dati o informazioni destinati a sostenere una concreta decisione regolatoria sulla sicurezza, sull’efficacia o sulla qualità, e comprende l’impiego di modelli in ambito preclinico, clinico, successivo alla commercializzazione e produttivo.

Le linee guida propongono un quadro basato sul rischio, articolato in sette passaggi, per stabilire la «credibilità» di un modello in uno specifico contesto d’uso regolatorio. Definiscono inoltre le aspettative per il monitoraggio delle prestazioni del modello lungo il suo ciclo di vita e sono rimaste aperte ai commenti pubblici fino ad aprile 2025.

Per le attività commerciali del settore, questa distinzione conta. Significa che un’azienda può usare la chimica generativa o la previsione delle strutture nello stile di AlphaFold per scegliere una molecola senza che tale uso nella fase di scoperta rientri nell’ambito di queste linee guida preliminari. Ma non appena vuole che il risultato prodotto da un modello di IA — la previsione di un biomarcatore, una valutazione della qualità produttiva o la simulazione di uno studio clinico — valga come prova in una domanda, le linee guida preliminari raccomandano un processo di valutazione della credibilità.

È probabile che questo confine diventi il prossimo terreno di confronto per le aziende farmaceutiche, man mano che piattaforme come quelle di Insilico e Isomorphic passeranno da affermazioni come «abbiamo trovato la molecola» ad affermazioni come «il nostro modello ha previsto l’esito di questo studio clinico», che rientrerebbero effettivamente nel quadro della FDA.

Che cosa significa tutto questo

Niente di tutto questo significa che l’IA abbia curato una malattia che i metodi tradizionali non riuscivano a curare. Mostra però un settore che si sta riorganizzando attorno a una fase iniziale davvero più rapida: società di piattaforme che ottengono accordi di partnership per svariati miliardi di dollari e quotazioni in borsa grazie alla velocità raggiunta nella fase preclinica, operatori affermati che si cautelano collaborando con più partner di IA anziché sceglierne uno solo, aziende nate attorno all’IA ma di dimensioni insufficienti che si fondono o escono dalla borsa quando la sola rapidità non si traduce in liquidità, e un’autorità di regolamentazione che distingue con attenzione tra «come l’avete trovato» e «come dimostrate che funziona».

Le molecole scoperte in questo modo devono ancora superare lo stesso percorso a ostacoli delle fasi 2 e 3 che, nell’intero settore, porta all’esclusione della grande maggioranza dei candidati arrivati alla sperimentazione clinica. I risultati della fase III di rentosertib, che non potranno arrivare prima della fine del 2027, diranno più di quanto abbia detto finora qualsiasi annuncio di partnership sulla possibilità che i tempi ridotti si traducano in farmaci approvati.