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IA e scoperta di farmaci: come l’intelligenza artificiale comprime decenni di ricerca medica in anni

Rentosertib è entrato in fase III nel luglio 2026, un’altra molecola progettata con l’IA ha ottenuto l’approvazione della FDA a settembre e una terza è al vaglio della FDA. La scoperta di farmaci con l’IA è andata oltre l’accorciamento dei

AI.info Team · 2026-08-27

I numeri della scoperta di farmaci

Ogni farmaco che arriva ai pazienti rappresenta un miracolo statistico. In media, al settore servono da 12 a 15 anni per portare una nuova entità molecolare dalla scoperta iniziale all’approvazione delle autorità regolatorie. Il costo medio è di 2,6 miliardi di dollari, compreso quello dei fallimenti. E il tasso di fallimento è impressionante: circa il 90% dei farmaci candidati che entrano negli studi clinici di fase I non arriva mai ai pazienti. La maggior parte viene scartata non per tossicità, ma per mancanza di efficacia: semplicemente, non funziona abbastanza bene.

Dietro ogni farmaco approvato c’è un cimitero di migliaia di molecole sintetizzate, testate, giudicate inadeguate e scartate. Nella sua forma tradizionale, la scoperta di farmaci consiste nell’esplorazione sistematica di uno spazio chimico di dimensioni quasi inconcepibili — si stima che il numero di molecole simili a farmaci teoricamente sintetizzabili sia pari a 10 alla potenza di 60 — con strumenti biologici potenti, ma lenti, costosi e fondamentalmente sequenziali.

L’intelligenza artificiale sta affrontando contemporaneamente ogni aspetto di questi numeri. Riduce da anni a mesi il tempo che intercorre tra l’identificazione del bersaglio e la selezione di un candidato per gli studi clinici. Riduce il numero di composti da sintetizzare e testare in laboratorio prevedendone le proprietà tramite calcoli. Individua nuovi bersagli associati alle malattie che i metodi tradizionali non avrebbero mai trovato. E migliora la previsione del successo clinico, la causa più ostinata dell’enorme tasso di fallimento del settore.

La tappa più importante di questa storia è arrivata nel 2023, quando Insilico Medicine ha ottenuto dalle autorità regolatorie cinesi l’autorizzazione a portare ISM001-055 — un farmaco candidato scoperto con l’IA, poi ribattezzato rentosertib — agli studi clinici di fase II per la fibrosi polmonare idiopatica.

I risultati dello studio di fase IIa sono apparsi su Nature Medicine il 3 giugno 2025 e il 7 luglio 2026 Insilico ha avviato uno studio di fase III su 320 pazienti. Entro settembre 2026, altre due molecole progettate con l’IA erano arrivate alla FDA con domande di autorizzazione all’immissione in commercio accettate, e una delle due ha ottenuto l’approvazione nello stesso mese. L’era della scoperta di farmaci con l’IA era passata dalle promesse alle domande di autorizzazione presentate alle autorità regolatorie.

La biologia della scoperta di farmaci: perché è un problema difficile

Per capire perché l’IA conti tanto nella scoperta di farmaci, è utile capire perché scoprire un farmaco sia così difficile.

Un farmaco agisce interagendo con un bersaglio biologico, di solito una proteina che svolge un ruolo nel processo patologico.

Trovare o progettare una piccola molecola che si leghi alla proteina giusta, nel modo giusto, con una potenza sufficiente, senza legarsi alle proteine sbagliate (provocando effetti collaterali), senza essere metabolizzata troppo in fretta o troppo lentamente, senza essere tossica per il fegato o i reni e con le proprietà fisiche necessarie per essere assorbita dall’intestino e raggiungere il tessuto in cui si manifesta la malattia.

È questa la sfida su cui il settore lavora da un secolo, con strumenti che migliorano gradualmente ma restano fondamentalmente limitati nella capacità di prevedere che cosa farà una molecola prima che venga prodotta.

Il problema del ripiegamento delle proteine — prevedere la struttura tridimensionale di una proteina a partire dalla sua sequenza di amminoacidi — è stato per cinquant’anni uno dei grandi problemi irrisolti della biologia strutturale. Senza conoscere la struttura di una proteina, è enormemente difficile progettare molecole che interagiscano con essa in modi specifici.

AlphaFold, il sistema di DeepMind per la previsione della struttura delle proteine, ha risolto questo problema con una precisione sorprendente nel 2020 e nel 2021 ha reso pubbliche le sue previsioni per praticamente tutte le proteine del proteoma umano. È difficile sopravvalutare l’importanza di questo risultato per la scoperta di farmaci: potrebbe accelerare notevolmente alcuni progetti basati sulla struttura delle proteine.

AlphaFold non è stata la prima applicazione dell’IA alla scoperta di farmaci, ma è stata quella che ha dimostrato, al di là di ogni ragionevole dubbio, che l’IA poteva risolvere difficili problemi biologici che i metodi tradizionali non riuscivano a risolvere. Ha aperto la strada a investimenti e ricerche lungo l’intera pipeline della scoperta di farmaci.

L’IA generativa e il problema dello spazio chimico

Trovare una molecola che agisca su un bersaglio specifico e abbia le proprietà richieste è, in termini matematici astratti, un problema di ricerca. Lo spazio in cui si cerca — l’universo delle possibili molecole con caratteristiche adatte a un farmaco — è immenso, oltre ogni misura consueta.

L’approccio tradizionale consisteva nel creare librerie di composti noti, testarli sui bersagli di interesse e modificare via via quelli più promettenti. È un metodo efficace, ma inefficiente: anche le librerie più grandi contengono solo una minuscola frazione delle possibili molecole con caratteristiche adatte a un farmaco, e le regioni più promettenti dello spazio chimico potrebbero essere molto lontane da qualsiasi composto mai sintetizzato.

L’IA generativa offre un approccio radicalmente diverso. Invece di cercare in una libreria fissa, i modelli generativi — in genere varianti dei modelli di diffusione usati per generare immagini o di architetture transformer adattate ai grafi molecolari — possono progettare molecole del tutto nuove, ottimizzate per proprietà specifiche. A partire da una proteina bersaglio e da un insieme di proprietà desiderate (potenza, selettività, biodisponibilità orale, stabilità metabolica, facilità di sintesi), un modello generativo può proporre strutture molecolari inedite, mai sintetizzate prima, ottimizzate contemporaneamente rispetto a più obiettivi.

Novartis ha fornito una delle dimostrazioni più notevoli di questa capacità. Usando l’IA generativa, i ricercatori hanno progettato al computer 15 milioni di potenziali composti ottimizzati per un particolare bersaglio, poi hanno applicato modelli predittivi per valutarne la penetrazione cerebrale e altre proprietà, riducendo l’insieme dei candidati a circa 60 molecole da sintetizzare e testare in laboratorio. Con gli approcci tradizionali sarebbe stato necessario sintetizzare migliaia di molecole per raggiungere un grado di ottimizzazione comparabile. L’approccio assistito dall’IA ha prodotto una struttura molecolare potente e capace di penetrare nel cervello, da sottoporre a validazione sperimentale.

Il guadagno di efficienza non riguarda solo il numero di composti. Riguarda la qualità dell’esplorazione. La progettazione guidata dall’IA può esplorare regioni dello spazio chimico molto lontane dai composti noti e dalle intuizioni tradizionali della chimica farmaceutica: regioni che potrebbero contenere candidati farmaci che i chimici non avrebbero mai preso in considerazione.

L’era clinica: i farmaci di prima generazione sviluppati con l’IA entrano nelle sperimentazioni

La prova decisiva per la scoperta di farmaci con l’IA è quella clinica: i farmaci progettati con l’IA funzionano negli esseri umani? Sulla base dei primi dati, la risposta è cautamente incoraggiante.

Il rentosertib di Insilico Medicine, precedentemente noto come ISM001-055 e destinato al trattamento della fibrosi polmonare idiopatica, ha compiuto l’intero percorso dall’identificazione del bersaglio alla selezione del candidato per la sperimentazione clinica con l’IA in 18 mesi, a un costo di circa 2,6 milioni di dollari. Per le stesse fasi, la media del settore con i metodi tradizionali è di 4-5 anni e 300-600 milioni di dollari.

Lo studio di fase IIa, pubblicato su Nature Medicine il 3 giugno 2025, ha assegnato in modo casuale 71 pazienti a tre gruppi trattati con dosi diverse e a un gruppo placebo per 12 settimane. Nei pazienti che assumevano 60 mg una volta al giorno, la capacità vitale forzata è aumentata in media di 98,4 mL; nel gruppo placebo è diminuita in media di 20,3 mL.

Il 7 luglio 2026 Insilico ha avviato uno studio di fase III su 320 pazienti con fibrosi polmonare idiopatica in 47 centri cinesi, della durata di 52 settimane, e a settembre ha somministrato il farmaco al primo paziente: è il primo farmaco scoperto con l’IA generativa a raggiungere una sperimentazione decisiva.

I risultati dello studio di fase IIa ci hanno dato la fiducia necessaria per portare Rentosertib a sperimentazioni cliniche più ampie e più lunghe. — Carol Satler, vicepresidente senior per lo sviluppo clinico, area non oncologica, Insilico Medicine

AbSci ha sviluppato anticorpi progettati con il deep learning, entrati in sperimentazione clinica nel 2024. La piattaforma di IA basata sulla fisica di Schrödinger ha prodotto zasocitinib (TAK-279), un inibitore della tirosina chinasi 2 che ha ora superato la sperimentazione decisiva. Negli studi LATITUDE PsO 3001 e 3002, il 71,4% e il 69,2% dei pazienti trattati con zasocitinib ha raggiunto un punteggio di assenza o quasi assenza di lesioni nella valutazione statica globale del medico alla settimana 16, contro il 32,1% e il 29,7% dei pazienti trattati con apremilast e il 10,7% e il 12,6% di quelli trattati con placebo.

Uno studio separato di confronto diretto, LATITUDE Atlas, ha riferito l’11 giugno 2026 che oltre il 35% dei pazienti trattati con 30 mg di zasocitinib ha raggiunto la completa scomparsa delle lesioni cutanee alla settimana 16, un tasso più di 2,5 volte superiore a quello ottenuto con 6 mg di deucravacitinib.

Il 14 settembre 2026 la FDA ha accettato la domanda di autorizzazione di Takeda per il nuovo farmaco nell’ambito della procedura Priority Review, fissando la data prevista per la decisione nel primo trimestre del 2027.

RLY-4008 di Relay Therapeutics, un inibitore di FGFR2 progettato con l’analisi conformazionale assistita dall’IA, si chiama ora lirafugratinib. Nel dicembre 2024 è stato concesso in licenza a Elevar Therapeutics per 5 milioni di dollari iniziali e fino a 495 milioni di dollari al raggiungimento di determinati traguardi.

Nello studio decisivo ReFocus, condotto su 116 pazienti, ha ottenuto un tasso di risposta obiettiva del 46% secondo una valutazione indipendente e una durata mediana della risposta di 11,8 mesi. La FDA ha accettato la domanda di Elevar nell’ambito della procedura Priority Review il 30 marzo 2026, ha fissato la data prevista per la decisione al 27 settembre 2026 e lo ha approvato con il nome Lyrfigtu il 23 settembre 2026: una delle prime decisioni di approvazione relative a una molecola progettata con metodi computazionali e di IA.

Contare i candidati progettati con l’IA arrivati alla sperimentazione clinica è più difficile di quanto suggeriscano le cifre dei titoli: i conteggi pubblicati vanno da qualche decina a ben oltre cento, perché non concordano su cosa basti per qualificare una molecola: che un modello ne abbia generato la struttura, che l’abbia semplicemente classificata o che ne abbia soltanto individuato il bersaglio.

Si può invece contare ciò che è arrivato alle autorità regolatorie: tra luglio e settembre 2026, tre molecole progettate con l’IA sono passate a uno studio decisivo o sono entrate nel calendario delle valutazioni della FDA. Le principali aziende biotecnologiche che sviluppano farmaci con l’IA — Iambic, Generate Biomedicines, Recursion — hanno costruito portafogli di candidati in fase clinica in una manciata d’anni anziché in un decennio.

La risposta alla domanda se questi candidati avrebbero raggiunto i tassi di successo clinico dichiarati dagli sviluppatori di IA sta arrivando per gradi, non tutta insieme. Zasocitinib ha raggiunto gli obiettivi dello studio e ha superato due farmaci usati come comparatori attivi; lirafugratinib ha ottenuto l’approvazione della FDA con un tasso di risposta del 46%; rentosertib ha appena iniziato lo studio decisivo.

Tre risultati non costituiscono un tasso di successo, e il tasso medio di successo degli studi di fase III nel settore è di circa il 50%: significa che, tra i farmaci che entrano nella fase finale di sperimentazione decisiva, circa la metà ottiene infine l’approvazione. Se i farmaci progettati con l’IA raggiungeranno tassi di successo nella fase III sostanzialmente più alti, ciò confermerà le affermazioni più ottimistiche sulla tecnologia. Se invece falliranno con frequenze simili a quelle dei farmaci tradizionali, la proposta di valore si sposterà dalla riduzione dei fallimenti alla riduzione dei costi e dei tempi necessari per arrivare agli stessi tassi di fallimento.

Laboratori a guida autonoma: chiudere il ciclo

La scoperta di farmaci con l’IA non riguarda soltanto la progettazione computazionale. Significa anche chiudere il ciclo tra progettazione e verifica sperimentale, in modo più rapido, economico e riproducibile rispetto al lavoro di laboratorio tradizionale.

I laboratori a guida autonoma, detti anche laboratori autonomi o robotizzati, integrano la progettazione degli esperimenti guidata dall’IA con apparecchiature automatizzate in grado di eseguire gli esperimenti, registrarne i risultati e restituirli al sistema di IA per l’iterazione successiva. In un laboratorio a guida autonoma, il ciclo di progettazione, realizzazione, verifica e apprendimento che è al centro della scoperta di farmaci può svolgersi in modo continuo e autonomo.

L’Acceleration Consortium dell’Università di Toronto, un importante programma di ricerca sulla chimica autonoma, ha presentato laboratori a guida autonoma capaci di condurre migliaia di esperimenti al giorno e individuare le condizioni ottimali di sintesi per nuove molecole nel giro di ore anziché mesi. Negli Stati Uniti, Emerald Cloud Lab offre accesso via cloud a un’infrastruttura di laboratorio automatizzata che consente agli scienziati computazionali di condurre esperimenti fisici a distanza attraverso interfacce software.

AstraZeneca, Pfizer, Novartis e altre grandi aziende farmaceutiche stanno investendo massicciamente in piattaforme di automazione integrate che collegano gli strumenti di progettazione computazionale ai sistemi robotizzati di sintesi e verifica. L’obiettivo non è soltanto l’efficienza, ma anche la coerenza dei dati: i laboratori automatizzati producono dati più riproducibili, meglio documentati e più facilmente integrabili con i modelli di machine learning rispetto a quelli ottenuti con i tradizionali esperimenti manuali.

Le implicazioni vanno oltre l’efficienza. I laboratori a guida autonoma permettono di ripetere il ciclo di progettazione, realizzazione, verifica e apprendimento con una frequenza prima impossibile, passando da una progettazione molecolare alla successiva nell’arco di giorni anziché mesi. Questo cambia l’economia di fondo della fase iniziale della scoperta e apre possibilità per applicazioni di medicina personalizzata — progettare molecole ottimizzate per gli specifici profili genetici e le caratteristiche della malattia dei singoli pazienti — che sarebbero impraticabili con i metodi tradizionali.

La rivoluzione nell’identificazione dei bersagli

Trovare la proteina bersaglio giusta per una malattia — quella a cui le molecole progettate dall’IA dovrebbero legarsi per produrre un effetto terapeutico — è storicamente uno dei passaggi più difficili e incerti nella scoperta di farmaci. La biologia delle malattie è complessa, non è ancora del tutto compresa e presenta molti casi in cui agire su una proteina che sembra un bersaglio logico produce, nella pratica, risultati deludenti.

L’IA sta trasformando l’identificazione dei bersagli in due modi. Il primo è l’integrazione e l’analisi delle enormi quantità di dati raccolti da studi di genomica, proteomica, trascrittomica e clinici, per individuare schemi che indicano nuovi meccanismi di malattia. Il secondo è la possibilità di condurre esperimenti in silico: simulare, in modelli digitali di cellule colpite dalla malattia, gli effetti dell’alterazione di migliaia di geni o proteine, cosa che sarebbe impraticabile in laboratorio.

Nel lavoro condotto da Microsoft Research con l’Institute for Neurodegenerative Diseases at UCSF sono stati utilizzati grandi modelli quantitativi — una classe di IA addestrata su dati sperimentali provenienti da simulazioni biologiche — per esplorare possibili bersagli terapeutici per la malattia di Alzheimer e patologie correlate. Simulando l’alterazione di migliaia di geni in modelli computazionali di tipi cellulari coinvolti nella malattia, i ricercatori hanno potuto individuare bersagli di cui era prevista la rilevanza terapeutica prima di intraprendere qualsiasi esperimento di laboratorio.

Genentech e altre grandi aziende biotecnologiche utilizzano reti neurali a grafo addestrate su dati relativi alle interazioni tra proteine per individuare proteine che, se prese di mira, potrebbero produrre effetti benefici a cascata sulle vie biologiche coinvolte nella malattia. Questi approcci basati sulle reti possono individuare bersagli che sfuggirebbero ai tradizionali approcci concentrati su un singolo bersaglio, ma che potrebbero offrire un’efficacia superiore proprio perché tengono conto della complessità intrinseca della biologia.

La sfida normativa: far conoscere l’IA alla FDA

La crescente rapidità con cui la scoperta di farmaci tramite IA produce risultati clinici pone le autorità di regolamentazione di fronte a sfide senza precedenti. La FDA non è stata concepita per valutare farmaci il cui intero percorso di sviluppo — dall’identificazione del bersaglio alla selezione del candidato per la sperimentazione clinica — sia stato guidato da algoritmi.

Nel gennaio 2025, la FDA ha pubblicato una bozza di linee guida su un quadro di valutazione della credibilità basato sul rischio per i modelli di IA usati in ambito regolatorio, escludendo esplicitamente dal suo campo di applicazione l’IA impiegata nella scoperta di farmaci. Le linee guida sottolineano l’importanza del «contesto d’uso» — la decisione specifica per cui viene impiegato il modello di IA — e raccomandano di valutarne continuamente le prestazioni man mano che incontra nuovi dati e nuove situazioni. È un netto distacco dai quadri normativi tradizionali, che valutano un metodo o un processo fisso anziché un sistema adattivo.

Le sfide normative specifiche sono considerevoli. Come dovrebbe valutare la FDA le prove a sostegno di una molecola progettata dall’IA quando il processo di progettazione non è del tutto trasparente, cioè quando il modello generativo che ha proposto la molecola non è in grado di spiegare fino in fondo perché l’abbia proposta? Come dovrebbero valutare le autorità l’affidabilità delle proprietà previste dall’IA quando il metodo di previsione è nuovo e non dispone dei decenni di dati di validazione accumulati dai metodi tradizionali?

L’AI Act dell’UE aggiunge un ulteriore livello di complessità per chi sviluppa farmaci e opera nei mercati europei, anche se con scadenze più lontane rispetto a quelle inizialmente previste dalla legge. Le applicazioni di IA ad alto rischio nella sanità — tra cui rientreranno molte applicazioni per la scoperta di farmaci — sono soggette a obblighi di valutazione della conformità, standard di governance dei dati e requisiti di supervisione umana che imporranno alle aziende farmaceutiche di documentare i propri sistemi di IA in modi oggi non richiesti.

In base al Digital Omnibus concordato dai negoziatori dell’UE il 6 maggio 2026, gli obblighi per i sistemi autonomi ad alto rischio elencati nell’allegato III sono stati rinviati al 2 dicembre 2027, e quelli per l’IA integrata nei prodotti regolamentati ai sensi dell’allegato I al 2 agosto 2028.

Nessuna di queste sfide normative è insormontabile. Sono i normali attriti che sorgono quando una nuova tecnologia incontra quadri normativi pensati per tecnologie precedenti. Ma aggiungeranno costi e tempi ai percorsi di sviluppo dei farmaci tramite IA, e affrontarle efficacemente richiederà investimenti in competenze di scienza regolatoria di cui la maggior parte delle aziende biotech che sviluppano farmaci con l’IA oggi non dispone.

Il panorama competitivo: le grandi case farmaceutiche incontrano le biotech dell’IA

L’ingresso dell’IA nella scoperta di farmaci ha creato un’affascinante dinamica competitiva tra le aziende farmaceutiche consolidate e una nuova generazione di aziende biotech nate intorno all’IA.

Le grandi aziende farmaceutiche hanno enormi vantaggi: profonde competenze biologiche accumulate in decenni, vasti dataset proprietari frutto di anni di ricerca, infrastrutture consolidate per lo sviluppo clinico, rapporti con le autorità di regolamentazione e risorse finanziarie per assorbire i numerosi fallimenti insiti nello sviluppo dei farmaci. Ora stanno acquisendo attivamente competenze nell’IA, attraverso partnership, acquisizioni di aziende biotech dell’IA e investimenti interni nella scienza dei dati e nelle capacità computazionali.

Bristol-Myers Squibb, AstraZeneca, Roche e Novartis hanno tutte importanti programmi interni di scoperta di farmaci tramite IA e hanno siglato grandi partnership con aziende biotech dell’IA. Pfizer ha fatto ampio uso dell’IA nello sviluppo del suo antivirale contro la COVID-19 e si è impegnata a renderla centrale nella propria strategia di ricerca e sviluppo. Eli Lilly ha acquisito diverse competenze nella scoperta di farmaci tramite IA e ha candidati progettati dall’IA che avanzano lungo il suo percorso di sviluppo.

Le aziende biotech nate intorno all’IA — Recursion, Schrödinger, Insilico Medicine, Exscientia (ora parte di Recursion dopo una fusione nel 2024), Generate Biomedicines, Iambic, AbSci — hanno vantaggi diversi: velocità, concentrazione degli sforzi, assenza di infrastrutture ereditate con cui fare i conti e, in alcuni casi, piattaforme dalle capacità realmente nuove che le aziende consolidate non possono replicare facilmente. Stanno costruendo una storia di risultati clinici che ne determinerà il valore a lungo termine, e i risultati delle sperimentazioni cliniche dei prossimi due o tre anni mostreranno chi possiede una tecnologia davvero trasformativa e chi, invece, ha notevoli capacità computazionali che non si traducono in successi clinici.

Nessuno di questi vantaggi mette al riparo dalla normale aritmetica del settore biotech. Recursion, che ha incorporato Exscientia con una fusione nel 2024 ed è entrata nel 2025 con circa 800 dipendenti, ha ridotto la priorità di tre programmi in fase clinica — per la neurofibromatosi di tipo 2, la malformazione cavernosa cerebrale e l’infezione da C. difficile — e poi, nel giugno 2025, ha tagliato circa il 20% del personale, concentrando la ricerca su oncologia e malattie rare ed estendendo la propria autonomia finanziaria fino al quarto trimestre del 2027.

Una piattaforma capace di generare candidati più rapidamente di quanto il suo proprietario possa permettersi di portarli avanti è un problema di finanziamento tanto quanto un progresso scientifico.

Le malattie più difficili da affrontare: dove l’IA mostra i suoi limiti

L’entusiasmo per la scoperta di farmaci con l’IA non dovrebbe far dimenticare i limiti attuali di questi strumenti, soprattutto nelle aree terapeutiche che causano più sofferenza.

Le malattie neurodegenerative — Alzheimer, Parkinson, ALS, Huntington — restano il cimitero dello sviluppo farmaceutico. La loro biologia è compresa solo in parte, i modelli animali predicono male ciò che accade negli esseri umani e i tempi dello sviluppo clinico sono straordinariamente lunghi, perché per misurare gli esiti servono anni. La capacità dell’IA di individuare bersagli terapeutici e progettare molecole è limitata dalla qualità e dalla pertinenza dei dati da cui apprende. Nel caso delle malattie neurodegenerative, questi dati sono spesso inadeguati.

La salute mentale presenta difficoltà analoghe. La mancanza di biomarcatori chiari per le patologie psichiatriche, l’eterogeneità delle popolazioni di pazienti e l’inadeguatezza dei modelli animali esistenti limitano il contributo che l’IA può offrire oggi. Gli strumenti sono in fase di sviluppo — la stratificazione dei pazienti basata sulla genomica e sui biomarcatori digitali, la progettazione degli studi clinici guidata dall’IA, modelli più sofisticati del funzionamento dei circuiti neurali — ma i problemi biologici più difficili restano irrisolti.

La resistenza agli antimicrobici pone una sfida diversa. Grazie agli strumenti di IA, individuare e progettare nuovi antibiotici sta diventando sempre più fattibile sul piano scientifico. La difficoltà è economica: gli antibiotici usati con parsimonia per preservarne l’efficacia generano ricavi limitati per le aziende farmaceutiche, che faticano a recuperare gli investimenti necessari per svilupparli. L’IA può progettare antibiotici migliori. Non può correggere l’economia dello sviluppo degli antibiotici: si tratta di un fallimento del mercato che richiede soluzioni politiche, non algoritmi migliori.

Il mercato da 25 miliardi di dollari e il suo significato

Nel 2025 il mercato dell’IA applicata alla scoperta di farmaci valeva circa 5-7 miliardi di dollari e, secondo le previsioni, raggiungerà almeno 25 miliardi di dollari entro i primi anni 2030. Queste previsioni si fondano non solo sul successo clinico dei primi farmaci progettati con l’IA, ma anche su un dato economico fondamentale: se l’IA riuscisse a ridurre anche solo del 30-40% i costi e i tempi dello sviluppo farmaceutico, aumentando al contempo la probabilità di successo clinico, il valore creato sarebbe enorme.

Le conseguenze per i pazienti sono l’aspetto su cui vale maggiormente la pena soffermarsi. L’attuale economia dello sviluppo farmaceutico — costi enormi, tempi lunghi, alti tassi di insuccesso — fa sì che l’industria farmaceutica risponda in modo inadeguato a molte malattie, perché il rendimento atteso dell’investimento non giustifica i costi di sviluppo. Le malattie rare, quelle che colpiscono in misura sproporzionata le popolazioni dei paesi a basso reddito, quelle la cui biologia è poco compresa: tutte ricevono un’attenzione insufficiente perché, con lo sviluppo farmaceutico tradizionale, i conti non tornano.

Se l’IA cambiasse sostanzialmente questi conti — riducendo i costi di sviluppo da centinaia a decine di milioni e accorciando i tempi da decenni ad anni — diventerebbe possibile affrontare una gamma di malattie molto più ampia di quella consentita dall’attuale modello di business farmaceutico. È una possibilità di grande portata. Ma è anche fragile: dipende dalla validazione clinica attualmente in corso, da quadri normativi capaci di valutare nuovi percorsi di sviluppo e da modelli di business che rendano economicamente sostenibile per le aziende lo sviluppo di farmaci con l’IA.

Che cosa ci riserva il prossimo decennio

La traiettoria della scoperta di farmaci con l’IA nel prossimo decennio indica un mondo in cui i confini tra biologia computazionale e sperimentale di fatto si dissolveranno. Non perché gli esperimenti di laboratorio diventeranno superflui — non lo diventeranno — ma perché il rapporto tra previsione computazionale e validazione sperimentale diventerà così stretto e iterativo da rendere le due attività aspetti sostanzialmente integrati di un unico processo di ricerca.

Il laboratorio autonomo diventerà la norma, non l’eccezione, nei programmi di scoperta di farmaci ad alta capacità di analisi. La soluzione al problema della struttura delle proteine, raggiunta da AlphaFold per le strutture statiche, sarà estesa alle strutture dinamiche e alle interazioni tra proteine, aumentando ulteriormente la precisione della progettazione computazionale dei farmaci. I sistemi di IA multimodale che integrano dati genomici, proteomici, di diagnostica per immagini, delle cartelle cliniche elettroniche e dei sensori indossabili individueranno sottotipi di malattie e popolazioni di pazienti per gli studi clinici con una precisione senza precedenti, aumentando la probabilità che il farmaco giusto arrivi al paziente giusto nello studio giusto.

La visione più ambiziosa — una scoperta di farmaci non solo assistita dall’IA, ma guidata dall’IA, con sistemi che stabiliscono le priorità della ricerca, progettano esperimenti, interpretano i risultati e propongono i passi successivi con una guida umana minima — richiederà probabilmente ancora 10-15 anni prima di diventare abbastanza solida e affidabile da trovare un’applicazione ordinaria nelle aree terapeutiche complesse. Ma in ambiti più circoscritti e meglio definiti — la progettazione di farmaci basata sulla struttura per bersagli validati, con buoni test — si stanno già realizzando versioni di questa visione.

Che cosa resta irriducibilmente umano in tutto questo? Le scelte su quali malattie affrontare. L’interpretazione di evidenze cliniche ambigue. Le decisioni etiche sull’allocazione delle risorse. La comunicazione con pazienti e clinici su ciò che i farmaci riescono e non riescono a ottenere. Il rapporto tra la scienza e la società che essa serve. Questi non sono problemi ingegneristici. Sono responsabilità umane, e non diventano più semplici solo perché le molecole sono progettate dalle macchine.